Karar Zolgensma'yı kapsamıyor

Bu kararlar kimleri etkiliyor? Yeni düzenleme ile Zolgensma ilacının bir ilgisi var mı? Karar ile daha fazla SMA hastası tedaviye erişebilecek mi?

SAĞLIK 09.02.2022, 21:39
Karar Zolgensma'yı kapsamıyor

Dünyada 10 binde bir, Türkiye'de 6 binde bir görülen SMA (Spinal Muskuler Atrofi) hastalığı, omurilikte bulunan hücreleri etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlayan ilerleyici ve ölümcül bir kas hastalığı. Türkiye'de 2 bine yakın SMA hastası olduğu tahmin edilirken, dört tipi bulunan SMA'da Tip 1 SMA en ağır seyirli olanı.

SGK ilaç bedelini hangi durumda ödeyecek?

Dün SMA Tip-1, Tip-2 ve Tip-3 hastalarının ilaç giderlerinin Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından karşılanması için aranan kriterler düzenlendi. Resmi Gazetede yayımlanan "Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulama Tebliğinde Değişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ"de SMA hastalığına ilişkin düzenlemelerde bulunuldu.

Buna göre, SMA Tip-1 hastalığı tedavisinde kullanılan ilaçlar, çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden "Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu" tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile SGK'nin belirleyeceği üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek.

"İlaç Kullanım Onayı"nın ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından bedeli karşılanacak.

"Nusinersen Sodium" etken maddesini içeren ilacın, tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin "multidisipliner" bir yaklaşımla sunulabileceği kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde kurumca bedeli karşılanacak.

SMA-DER başkan yardımcısı Demir: Büyük bir rahatlama yaşadık

SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği (SMA-DER) Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Ece Soyer Demir, "Tebliğe göre ilk dört doz hastaların başlangıç dozu olarak ücretsiz bir şekilde herkese veriliyordu. Problem beşinci doz ve ondan sonraki idame dozlarında başlıyordu. İlaca ilk kez başlayacak hastaları etkilemedi ama solunum problemi devam eden, solunum cihazından ayrılamayan ya da fizik tedavi puanlamasında artış gösteremeyen hastalar bundan faydalanacak. Çocuğu SMA'lı olan bir anne olarak bu karar bizi de, aynı şekilde hastaların büyük bir çoğunluğunu da çok rahatlattı. Hepimizin aklında bir sonraki dozu alabilecek miyiz, çocukta nasıl bir gelişme gösterecek, gelişme testlere yansıyacak mı, puanında artış olacak mı diye düşünüyorduk. Bunlarla ilgili büyük bir rahatlama yaşadık" dedi.

Karar zolgensma'yı kapsamıyor

Yapılan düzenlemeye göre, Sosyal Güvenlik Kurumu, Türkiye'de henüz onaylı olmayan gen tedavisi Zolgensma'yı kapsamıyor. Demir, "Kararın Zolgensma ile bir ilgisi yok. Geri ödeme kapsamında bekleyen iki ilaç var; biri Zolgensma, diğeri ise Evrysdi ilacı. Bu ikisi hala geri ödemede bekliyor. Bu karara göre Spinraza ilacının kullanım ilkeleri değişti. Daha önce beşinci doza giderken, solunum cihazından en az dört saat ayrılma ve sonrasında solunum ihtiyacında mutlaka azalma olması bekleniyordu. Fizik tedavide, solunum testlerinde artış olması şartı kaldırıldı. Şimdi geçmişte tedavisi yarım kalan çocuklar tedavilerini alabilecek, daha fazla SMA hastası tedavi görecek" diye konuştu.

SMA Tip-1 için kriterler

SMA Tip-1 hastalığında ilaç bedelinin SGK tarafından karşılanması için hastaların sağlaması gereken kriterler tebliğde şöyle sıralandı:

- Genetik ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek 'İlaç Kullanım Onayı' bulunmalıdır.

- Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha küçükken başlamış olmalıdır.

- Bu kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır.

- İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilecek ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA'dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5'inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.

- Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

- BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

- Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

- Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."

SMA Tip-2 VE Tip-3 hastalarında aranan kriterler

Tebliğde, SMA Tip-2 ve Tip-3 hastalarında aranan kriterlere de yer verildi. Buna göre, genetik ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı, ortopedi ve travmatoloji ya da beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" bulunacak.

- Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha büyükken başlamış olacak.

- İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanacak.

- Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmayacak.

- BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekecek.

- Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmayacak.

- Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olacak ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmayacak.

- Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının "İlaç Kullanım Onayı"nda belirtilmiş olması gerekecek.

Hastalarda bu kriterlerin tamamının sağlanması halinde ilaç bedeli kurumca karşılanacak.

İdame dozlar 4 ayda bir uygulanacak

"Nusinersen Sodium" pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63'üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklinde uygulanacak. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanacak.

İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri SGK tarafından karşılanacak.

Test sonucunun uygunluğu şartı kaldırıldı

Düzenleme öncesinde SMA hastalarının başlangıç tedavisi sonrasında tedaviye devam edip etmeyeceğinin belirlenmesine yönelik kriterlerin çeşitli testlerle belirlenen skorlamalar üzerinden yapılmasında değişikliğe gidildi.

Bu kapsamda, hastaların ve yakınlarının söz konusu testlerin uygulanması açısından, özellikle Covid-19 salgını döneminde yaşadıkları zorluk ve mağduriyetlerin önlenmesi amacıyla, ilaca devam için söz konusu test sonuçlarının uygun olması zorunluluğu kaldırıldı.

"SMA hastaları daha uzun süre tedavi alabilecekler"

Çocuk Nörolojisi Uzmanı Prof. Dr. Haluk Topaloğlu, "SMA hastalığı için tedavi zaten uygulanıyordu. Buradaki değişiklik; tedavi yapılırken belli bir süre sonra bu tedavinin etkinliği için testler yapılıyordu; çünkü ilaçlar bazen faydalı olabilirken bazen olmayabilir ama bu testler artık yapılmayacak. Bu çocuklar daha uzun süre tedavi alabilecek" dedi.

"Bebekler erken tanı almalı, esas çaba bunun üzerine yoğunlaşmalı"

Yeni düzenlemeyi kriterlerin yumuşaması olarak değerlendiren Prof. Dr. Topaloğlu, "Gerçek anlamda ne kadar yarar görecekler; uzun süre sonra tedaviden yarar görmezlerse gelecekleri nasıl olur bilmiyoruz ama tüm dünyada da bu tür kriterlerin yumuşaması yönünde bir eğilim var. Burada en önemli olan şey; bu bebeklerin erken tanı alması gerekiyor. Esas çaba bunun üzerine yoğunlaşmalı. Elimizde kaynak varsa bunun üzerine gitmemiz gerekiyor. Yenidoğan çocuklara tarama testi yapılacak veya çiftlerin evlilik öncesi taranması gibi... Bunlara ağırlık vermemiz gerekiyor; çünkü bebek doğduktan sonra birkaç ay geçerse istediğimiz sonucu alamıyoruz. Sadece Türkiye için değil dünyada da istediği sonucu alan yok" diye konuştu.

Erken tanı şart! Bu tedavi yürümeyen bir çocuğu kaldırıp yürütmüyor

Erken tanının formülleri olduğunu kaydeden Prof. Dr. Topaloğlu, sözlerini şöyle sürdürdü: "Bir bebek bir aylıkken tedavi görebilmeli, en fazla altı aylıkken tedavi görebilmeli. Ondan sonrası geç oluyor. Birtakım iyileşmeler olabilir ama bunlar aileleri ve hekimleri mutlu etmeyecektir. Bu tedavi yürümeyen bir çocuğu kaldırıp yürütmüyor. Onun için hastalanmadan tedavi edebilmeliyiz.

Ağır bir SMA Tip 1 vakasında çocuklar eskiden 2 yaşına kadar kaybediliyordu. Biz biliyoruz ki bu bebekler altı aylıkken olduğu zaman omurgalarındaki sinir hücrelerinin çoğu artık ölmüş oluyor. Böyle olunca gen tedavisi de yapsanız, herhangi bir ilaç da verseniz kaybolan hücreler geri gelmiyor; ancak geri kalan yüzde 5-10 korunabiliyor. Bebeği 1-3 aylıkken tedavi edebilirsek bu hücreleri koruyabiliriz. Erken olması önemli yoksa geç kalınca aileler, toplumun katmanları, hekimler, sağlık çalışanları için mutsuzluk getirir. Bunu yıllardan beri dile getiriyorum; şimdi biliyorum ki testler başladı. Yenidoğan bebekler için veya gebelikten önce başlayan testler başladı. Bu gönüllülük esasına dayanıyor, isteyen yaptırıyor isteyen yaptırmıyor ama yapılmadığı zaman geri dönüşü yok. Bunun için daha değişik boyutlarda yapılmalı, bu ciddi bir hastalık."

Yorumlar (0)
Günün Karikatürü Tümü

Günün önemli haber ve videoları WhatsApp kutunuzda! Telefon numaranızı yazın, hemen abone olun...

Puan Durumu
Takımlar O P
1. Başakşehir 7 17
2. Adana Demirspor 8 17
3. Konyaspor 8 17
4. Galatasaray 8 17
5. Trabzonspor 8 16
6. Beşiktaş 8 15
7. Fenerbahçe 7 14
8. Kayserispor 8 12
9. Kasımpaşa 8 12
10. Gaziantep FK 8 11
11. Alanyaspor 8 9
12. Giresunspor 7 8
13. İstanbulspor 7 8
14. Karagümrük 7 6
15. Antalyaspor 7 6
16. Ankaragücü 7 4
17. Sivasspor 8 4
18. Hatayspor 7 4
19. Ümraniye 8 2
Takımlar O P
1. Keçiörengücü 7 14
2. Eyüpspor 7 14
3. Sakaryaspor 7 12
4. Pendikspor 7 12
5. Bodrumspor 7 11
6. Manisa FK 6 11
7. Boluspor 6 11
8. Bandırmaspor 6 11
9. Samsunspor 7 10
10. Rizespor 6 9
11. Tuzlaspor 7 9
12. Göztepe 7 8
13. Adanaspor 7 7
14. Gençlerbirliği 6 6
15. Erzurumspor 6 6
16. Altay 7 6
17. Altınordu 6 3
18. Ö.K Yeni Malatya 7 3
19. Denizlispor 7 2
Takımlar O P
1. Arsenal 8 21
2. M.City 8 20
3. Tottenham 8 17
4. Brighton 7 14
5. Chelsea 7 13
6. M. United 7 12
7. Newcastle 8 11
8. Fulham 8 11
9. Liverpool 7 10
10. Brentford 8 10
11. Everton 8 10
12. Leeds United 7 9
13. Bournemouth 8 9
14. Aston Villa 8 8
15. West Ham United 8 7
16. Southampton 8 7
17. Crystal Palace 7 6
18. Wolves 8 6
19. Leicester City 8 4
20. Nottingham Forest 8 4
Takımlar O P
1. Barcelona 7 19
2. Real Madrid 7 19
3. Athletic Bilbao 7 16
4. Real Betis 7 15
5. Atletico Madrid 7 13
6. Osasuna 7 13
7. Real Sociedad 7 13
8. Villarreal 7 12
9. Valencia 7 10
10. Rayo Vallecano 7 10
11. Celta Vigo 7 10
12. Mallorca 7 8
13. Girona 7 7
14. Getafe 7 7
15. Real Valladolid 7 7
16. Espanyol 7 5
17. Sevilla 7 5
18. Almeria 7 4
19. Cadiz 7 4
20. Elche 7 1
Namaz Vakti 05 Ekim 2022
İmsak
Güneş
Öğle
İkindi
Akşam
Yatsı

Gelişmelerden Haberdar Olun

@