Karar Zolgensma'yı kapsamıyor

Bu kararlar kimleri etkiliyor? Yeni düzenleme ile Zolgensma ilacının bir ilgisi var mı? Karar ile daha fazla SMA hastası tedaviye erişebilecek mi?

SAĞLIK 09.02.2022, 21:39
Karar Zolgensma'yı kapsamıyor

Dünyada 10 binde bir, Türkiye'de 6 binde bir görülen SMA (Spinal Muskuler Atrofi) hastalığı, omurilikte bulunan hücreleri etkileyerek hareket kabiliyetini kısıtlayan ilerleyici ve ölümcül bir kas hastalığı. Türkiye'de 2 bine yakın SMA hastası olduğu tahmin edilirken, dört tipi bulunan SMA'da Tip 1 SMA en ağır seyirli olanı.

SGK ilaç bedelini hangi durumda ödeyecek?

Dün SMA Tip-1, Tip-2 ve Tip-3 hastalarının ilaç giderlerinin Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından karşılanması için aranan kriterler düzenlendi. Resmi Gazetede yayımlanan "Sosyal Güvenlik Kurumu Sağlık Uygulama Tebliğinde Değişiklik Yapılmasına Dair Tebliğ"de SMA hastalığına ilişkin düzenlemelerde bulunuldu.

Buna göre, SMA Tip-1 hastalığı tedavisinde kullanılan ilaçlar, çocuk nörolojisi uzman hekiminin yer aldığı ilk 4 uygulama için 3 ay süreli, sonraki uygulamalar için 4 ay süreli SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden "Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu" tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile SGK'nin belirleyeceği üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek.

"İlaç Kullanım Onayı"nın ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından bedeli karşılanacak.

"Nusinersen Sodium" etken maddesini içeren ilacın, tescili yapılmış yenidoğan ve çocuk yoğun bakım servisi bulunan, bünyesinde çocuk nörolojisi uzmanının da yer aldığı, beslenme ve diyetetik ile fizik tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinin "multidisipliner" bir yaklaşımla sunulabileceği kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında kullanılması halinde kurumca bedeli karşılanacak.

SMA-DER başkan yardımcısı Demir: Büyük bir rahatlama yaşadık

SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği (SMA-DER) Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Ece Soyer Demir, "Tebliğe göre ilk dört doz hastaların başlangıç dozu olarak ücretsiz bir şekilde herkese veriliyordu. Problem beşinci doz ve ondan sonraki idame dozlarında başlıyordu. İlaca ilk kez başlayacak hastaları etkilemedi ama solunum problemi devam eden, solunum cihazından ayrılamayan ya da fizik tedavi puanlamasında artış gösteremeyen hastalar bundan faydalanacak. Çocuğu SMA'lı olan bir anne olarak bu karar bizi de, aynı şekilde hastaların büyük bir çoğunluğunu da çok rahatlattı. Hepimizin aklında bir sonraki dozu alabilecek miyiz, çocukta nasıl bir gelişme gösterecek, gelişme testlere yansıyacak mı, puanında artış olacak mı diye düşünüyorduk. Bunlarla ilgili büyük bir rahatlama yaşadık" dedi.

Karar zolgensma'yı kapsamıyor

Yapılan düzenlemeye göre, Sosyal Güvenlik Kurumu, Türkiye'de henüz onaylı olmayan gen tedavisi Zolgensma'yı kapsamıyor. Demir, "Kararın Zolgensma ile bir ilgisi yok. Geri ödeme kapsamında bekleyen iki ilaç var; biri Zolgensma, diğeri ise Evrysdi ilacı. Bu ikisi hala geri ödemede bekliyor. Bu karara göre Spinraza ilacının kullanım ilkeleri değişti. Daha önce beşinci doza giderken, solunum cihazından en az dört saat ayrılma ve sonrasında solunum ihtiyacında mutlaka azalma olması bekleniyordu. Fizik tedavide, solunum testlerinde artış olması şartı kaldırıldı. Şimdi geçmişte tedavisi yarım kalan çocuklar tedavilerini alabilecek, daha fazla SMA hastası tedavi görecek" diye konuştu.

SMA Tip-1 için kriterler

SMA Tip-1 hastalığında ilaç bedelinin SGK tarafından karşılanması için hastaların sağlaması gereken kriterler tebliğde şöyle sıralandı:

- Genetik ve klinik olarak SMA Tip-1 tanısı konmuş ve birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek 'İlaç Kullanım Onayı' bulunmalıdır.

- Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha küçükken başlamış olmalıdır.

- Bu kriterlere uyan hastalarda invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır.

- İlk 4 doz ilaç kullanımı başlangıç tedavisi olarak kabul edilecek ve ilk 4 doz ilaç kullanımı sürecinde SMA'dan kaynaklı invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı ve süreleri değerlendirmelerde dikkate alınmaz. 5'inci ve takip eden dozlar idame tedavilerdir.

- Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

- BOS drenajı için implant edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekmektedir.

- Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalıdır.

- Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmamalıdır."

SMA Tip-2 VE Tip-3 hastalarında aranan kriterler

Tebliğde, SMA Tip-2 ve Tip-3 hastalarında aranan kriterlere de yer verildi. Buna göre, genetik ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve SGK tarafından belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı, ortopedi ve travmatoloji ya da beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden, yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" bulunacak.

- Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha büyükken başlamış olacak.

- İnvaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen hastalarda tedaviye başlanacak.

- Lomber ponksiyon prosedürleri, BOS sirkülasyonu veya güvenlilik değerlendirmelerini engelleyebilecek bir beyin veya spinal kord hastalığı veya öyküsü olmayacak.

- BOS drenajı için implante edilmiş bir şant veya implante edilmiş bir BOS kateteri bulunmaması gerekecek.

- Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmayacak.

- Hipoksik iskemik ensefalopati tanısı almamış olacak ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri bulunmayacak.

- Lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının "İlaç Kullanım Onayı"nda belirtilmiş olması gerekecek.

Hastalarda bu kriterlerin tamamının sağlanması halinde ilaç bedeli kurumca karşılanacak.

İdame dozlar 4 ayda bir uygulanacak

"Nusinersen Sodium" pozolojisi SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 hastalarında 0, 14, 28 ve 63'üncü günler olmak üzere 4 doz yükleme dozu şeklinde uygulanacak. İdame dozlar da 4 ayda bir uygulanacak.

İlk 4 doz için tek sağlık kurulu raporu, idame tedavilerde ise her bir uygulama için ayrı ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu tarafından verilecek "İlaç Kullanım Onayı" ile çocuk nörolojisi/nöroloji uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilmesi halinde bedelleri SGK tarafından karşılanacak.

Test sonucunun uygunluğu şartı kaldırıldı

Düzenleme öncesinde SMA hastalarının başlangıç tedavisi sonrasında tedaviye devam edip etmeyeceğinin belirlenmesine yönelik kriterlerin çeşitli testlerle belirlenen skorlamalar üzerinden yapılmasında değişikliğe gidildi.

Bu kapsamda, hastaların ve yakınlarının söz konusu testlerin uygulanması açısından, özellikle Covid-19 salgını döneminde yaşadıkları zorluk ve mağduriyetlerin önlenmesi amacıyla, ilaca devam için söz konusu test sonuçlarının uygun olması zorunluluğu kaldırıldı.

"SMA hastaları daha uzun süre tedavi alabilecekler"

Çocuk Nörolojisi Uzmanı Prof. Dr. Haluk Topaloğlu, "SMA hastalığı için tedavi zaten uygulanıyordu. Buradaki değişiklik; tedavi yapılırken belli bir süre sonra bu tedavinin etkinliği için testler yapılıyordu; çünkü ilaçlar bazen faydalı olabilirken bazen olmayabilir ama bu testler artık yapılmayacak. Bu çocuklar daha uzun süre tedavi alabilecek" dedi.

"Bebekler erken tanı almalı, esas çaba bunun üzerine yoğunlaşmalı"

Yeni düzenlemeyi kriterlerin yumuşaması olarak değerlendiren Prof. Dr. Topaloğlu, "Gerçek anlamda ne kadar yarar görecekler; uzun süre sonra tedaviden yarar görmezlerse gelecekleri nasıl olur bilmiyoruz ama tüm dünyada da bu tür kriterlerin yumuşaması yönünde bir eğilim var. Burada en önemli olan şey; bu bebeklerin erken tanı alması gerekiyor. Esas çaba bunun üzerine yoğunlaşmalı. Elimizde kaynak varsa bunun üzerine gitmemiz gerekiyor. Yenidoğan çocuklara tarama testi yapılacak veya çiftlerin evlilik öncesi taranması gibi... Bunlara ağırlık vermemiz gerekiyor; çünkü bebek doğduktan sonra birkaç ay geçerse istediğimiz sonucu alamıyoruz. Sadece Türkiye için değil dünyada da istediği sonucu alan yok" diye konuştu.

Erken tanı şart! Bu tedavi yürümeyen bir çocuğu kaldırıp yürütmüyor

Erken tanının formülleri olduğunu kaydeden Prof. Dr. Topaloğlu, sözlerini şöyle sürdürdü: "Bir bebek bir aylıkken tedavi görebilmeli, en fazla altı aylıkken tedavi görebilmeli. Ondan sonrası geç oluyor. Birtakım iyileşmeler olabilir ama bunlar aileleri ve hekimleri mutlu etmeyecektir. Bu tedavi yürümeyen bir çocuğu kaldırıp yürütmüyor. Onun için hastalanmadan tedavi edebilmeliyiz.

Ağır bir SMA Tip 1 vakasında çocuklar eskiden 2 yaşına kadar kaybediliyordu. Biz biliyoruz ki bu bebekler altı aylıkken olduğu zaman omurgalarındaki sinir hücrelerinin çoğu artık ölmüş oluyor. Böyle olunca gen tedavisi de yapsanız, herhangi bir ilaç da verseniz kaybolan hücreler geri gelmiyor; ancak geri kalan yüzde 5-10 korunabiliyor. Bebeği 1-3 aylıkken tedavi edebilirsek bu hücreleri koruyabiliriz. Erken olması önemli yoksa geç kalınca aileler, toplumun katmanları, hekimler, sağlık çalışanları için mutsuzluk getirir. Bunu yıllardan beri dile getiriyorum; şimdi biliyorum ki testler başladı. Yenidoğan bebekler için veya gebelikten önce başlayan testler başladı. Bu gönüllülük esasına dayanıyor, isteyen yaptırıyor isteyen yaptırmıyor ama yapılmadığı zaman geri dönüşü yok. Bunun için daha değişik boyutlarda yapılmalı, bu ciddi bir hastalık."

Yorumlar (0)
Günün Karikatürü Tümü

Günün önemli haber ve videoları WhatsApp kutunuzda! Telefon numaranızı yazın, hemen abone olun...

Puan Durumu
Takımlar O P
1. Galatasaray 19 45
2. Fenerbahçe 19 41
3. Başakşehir 19 37
4. Beşiktaş 19 36
5. Trabzonspor 19 35
6. Adana Demirspor 19 34
7. Konyaspor 19 27
8. Kayserispor 19 26
9. Alanyaspor 20 26
10. Karagümrük 19 22
11. Ankaragücü 19 22
12. Giresunspor 19 21
13. Gaziantep FK 19 19
14. Kasımpaşa 19 19
15. Antalyaspor 18 18
16. Sivasspor 19 18
17. Hatayspor 18 17
18. İstanbulspor 19 15
19. Ümraniye 19 14
Takımlar O P
1. Eyüpspor 20 41
2. Samsunspor 20 38
3. Keçiörengücü 20 36
4. Bodrumspor 20 35
5. Pendikspor 20 34
6. Rizespor 20 34
7. Bandırmaspor 19 34
8. Boluspor 20 33
9. Sakaryaspor 20 31
10. Manisa FK 19 28
11. Göztepe 20 27
12. Adanaspor 20 22
13. Tuzlaspor 20 19
14. Altay 20 18
15. Erzurumspor 20 18
16. Altınordu 20 16
17. Ö.K Yeni Malatya 20 13
18. Denizlispor 20 12
19. Gençlerbirliği 20 10
Takımlar O P
1. Arsenal 19 50
2. M.City 20 45
3. Newcastle 20 39
4. M. United 20 39
5. Tottenham 21 36
6. Brighton 19 31
7. Fulham 21 31
8. Brentford 20 30
9. Liverpool 19 29
10. Chelsea 20 29
11. Aston Villa 20 28
12. Crystal Palace 20 24
13. Nottingham Forest 20 21
14. Leicester City 20 18
15. Leeds United 19 18
16. West Ham United 20 18
17. Wolves 20 17
18. Bournemouth 20 17
19. Everton 20 15
20. Southampton 20 15
Takımlar O P
1. Barcelona 17 44
2. Real Madrid 17 41
3. Real Sociedad 18 38
4. Atletico Madrid 18 31
5. Villarreal 18 31
6. Real Betis 17 28
7. Osasuna 18 28
8. Athletic Bilbao 18 26
9. Rayo Vallecano 18 26
10. Mallorca 18 25
11. Girona 18 21
12. Valencia 17 20
13. Espanyol 18 20
14. Almeria 18 19
15. Sevilla 18 18
16. Getafe 18 17
17. Celta Vigo 18 17
18. Real Valladolid 18 17
19. Cadiz 18 16
20. Elche 18 6
Namaz Vakti 27 Ocak 2023
İmsak
Güneş
Öğle
İkindi
Akşam
Yatsı

Gelişmelerden Haberdar Olun

@